ProQR Therapeutics NV(納斯達(dá)克股票代碼:PRQR)今天宣布,第一名患者已進(jìn)入1/2期開放標(biāo)簽試驗(yàn),評估QR-110的安全性,耐 受性,藥代動力學(xué)和療效。由于CEP290基因的p.Cys998X突變,該試驗(yàn)將招募約6名****和6名患有Leber先天性黑朦10(LCA 10)的兒童。受試者將每三個月接受一劑QR-110,一只眼睛總共接受四次 劑量。該試驗(yàn)計劃在三個專業(yè)中心進(jìn)行:愛荷華大學(xué),愛荷華州,美國愛荷華州,賓夕法尼亞大學(xué)的Scheie眼科研究所,美國賓夕法 尼亞州費(fèi)城和比利時根特的根特大學(xué)醫(yī)院。
基金會抗擊失明首席執(zhí)行官Benjamin Yerxa博士表示,“我們很高 興ProQR的臨床試驗(yàn)推出,用于治療由于CEP290中的p.Cys998X突變 導(dǎo)致視力喪失的人。這些患者沒有其他選擇,而且,我們相信大多 數(shù)新興基因替代技術(shù)都無法將大型CEP290基因傳遞給視網(wǎng)膜。”QR-110是ProQR在眼科管道中的主導(dǎo)計劃,其中包括兩個Usher綜合 征項(xiàng)目,Fuchs內(nèi)皮角膜營養(yǎng)不良項(xiàng)目和Stargardt病項(xiàng)目。QR-110 是ProQR進(jìn)入臨床開發(fā)的第二個項(xiàng)目,繼QR-010后,正在開發(fā)用于 引起囊性纖維化的最常見突變。
ProQR首席發(fā)展戰(zhàn)略官David M. Rodman博士說:“該公告表明了實(shí) 現(xiàn)我們基于分子診斷和RNA治療平臺開發(fā)精準(zhǔn)藥物的目標(biāo)的重要下 一步。” “QR-110計劃是計劃中一系列眼科學(xué)試驗(yàn)中的第一個,該試驗(yàn)利用我們的RNA治療平臺來確定遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良患者 失明的根本原因。我們希望這項(xiàng)試驗(yàn)?zāi)軌驗(yàn)槲覀兲峁┯嘘P(guān)QR-110在 ****和LCA 10兒童中的安全性,有效性和可開發(fā)性的基本信息�!�QR-110的主要事實(shí)
•QR-110旨在延緩疾病的進(jìn)展或恢復(fù)視力由于CEP290基因中的p.Cys998X突變,在LCA 10患者中。
•QR-110是單鏈RNA寡核苷酸,旨在恢復(fù)野生型或正常CEP290 mRNA。
•在QR-110的臨床前研究中,顯示在純合視杯有機(jī)體模型中將接近 100%的突變mRNA轉(zhuǎn)化為野生型。
•眼睛半衰期長,不經(jīng)常給藥。
•通過玻璃體內(nèi)給藥進(jìn)行管理,這被視為常規(guī)程序。
•ProQR贊助的預(yù)評估/回顧性自然史研究收集了25名LCA 10名患者 在16年內(nèi)的數(shù)據(jù),于2017年完成(Samuel G. Jacobson等人;由 Intronic引起的Leber先天性黑蒙病臨床試驗(yàn)的結(jié)果測量CEP290基 因突變.Invest.Ophthalmol.Vis.Sci。2017; 58(5):2609-2622。)
PQ-110-001試驗(yàn)
PQ-110-001是一項(xiàng)開放性試驗(yàn),包括大約6名兒童(6至17歲)和6 名****(≥18歲)因LCA 10而需要一份或兩份CEP290基因中的p.Cys998X突變。在試驗(yàn)期間,受試者將在一只眼睛中接受四次玻 璃體內(nèi)注射QR-110; 每三個月一次。QR-110試驗(yàn)預(yù)計將在三個中心 進(jìn)行,這些中心在美國和歐洲具有重要的遺傳性視網(wǎng)膜疾病專業(yè)知 識。該試驗(yàn)的目標(biāo)將包括安全性,耐受性,藥代動力學(xué)和功效
視 覺功能和視網(wǎng)膜結(jié)構(gòu)的恢復(fù)或改善
眼科終點(diǎn),如視力,全視 野刺激測試(FST),光學(xué)相干斷層掃描(OCT),瞳孔光反射 (PLR),移動過程和固定穩(wěn)定性。還將評估試驗(yàn)受試者的生活質(zhì) 量變化。預(yù)計在2018年治療6個月后的大多數(shù)患者的臨時安全性和 有效性試驗(yàn)結(jié)果,預(yù)計2019年所有患者的完整12個月治療數(shù)據(jù)。
Leber的先天性黑蒙10
Leber的先天性黑蒙(LCA)是由于兒童遺傳性疾病導(dǎo)致失明的最常 見原因,并且由一組疾病組成,其中LCA 10是更嚴(yán)重的形式。LCA 10由CEP290基因突變引起,其中p.Cys998X突變是最常見的。LCA 10導(dǎo)致早期視力喪失,導(dǎo)致大多數(shù)人在出生后的頭幾年失去視力。迄今為止,尚未批準(zhǔn)治療或臨床開發(fā)中的其他產(chǎn)品來治療疾病的根 本原因。由于這種突變,西方世界大約有2000人擁有LCA 10。
QR-110
QR-110是一種一流的基于RNA的研究寡核苷酸,旨在解決由于 CEP290基因中的p.Cys998X突變導(dǎo)致的Leber先天性黑朦的根本原因。p.Cys998X突變是前mRNA中一個核苷酸的取代,其導(dǎo)致mRNA和非 功能性CEP290蛋白的異常剪接。設(shè)計QR-110以恢復(fù)正常(野生型) CEP290 mRNA
結(jié)合前mRNA中的突變位置導(dǎo)致正常CEP290蛋白的產(chǎn)生,引起前mRNA的正常剪接。QR-110旨在通過眼內(nèi)玻璃體內(nèi)注 射給藥,并已在美國和歐盟獲得孤兒藥指定,并獲得FDA的快速指 定。 該公司在2016年和2017年的幾個會議上提供了有前途的臨床前數(shù)據(jù),這些數(shù)據(jù)支持QR-110的臨床開發(fā),包括視覺和眼科研究協(xié)會年會 (ARVO).QR-110展示了救援的能力攜帶一個或兩個拷貝的p.Cys998X突變的LCA 10患者細(xì)胞中的正常mRNA和蛋白質(zhì)譜。在LCA 10患者衍生的視杯有機(jī)體模型QR-110中拯救了導(dǎo)致功能性CEP290蛋 白的mRNA譜。結(jié)果顯示QR-110在單次玻璃體內(nèi)注射后到達(dá)體內(nèi)外核 層,即眼內(nèi)治療作用的靶位點(diǎn)。
ProQR Therapeutics致力于通過創(chuàng)造轉(zhuǎn)化性RNA藥物來改變生活,用于治療嚴(yán)重的遺傳性罕見疾病,如囊性纖維化,Leber的先天性 黑朦10和營養(yǎng)不良的大皰性表皮松解癥。基于我們獨(dú)特的專有RNA 修復(fù)平臺技術(shù),我們正在考慮患者和親人的需求。
本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實(shí)陳述之外的所有陳述均為前 瞻性陳述,通常用“預(yù)期”,“相信”,“可能”,“估計”,“ 期望”,“目標(biāo)”,“打算”等術(shù)語表示。“期待”,“可能”,“計劃”,“潛力”,“預(yù)測”,“項(xiàng)目”,“應(yīng)該”,“意志 ”,“愿意”和類似的表達(dá)方式。前瞻性陳述基于管理層的信念和 假設(shè)以及截至本新聞稿發(fā)布之日可向管理層提供的信息。這些前瞻 性陳述包括但不限于有關(guān)QR-110及其臨床開發(fā)及其治療潛力的陳述,有關(guān)PQ-110-001的陳述,包括試驗(yàn)設(shè)計和預(yù)期的結(jié)果時間, 孤兒藥品名稱和快速通道指定的陳述,以及我們正在進(jìn)行和計 劃發(fā)現(xiàn)和開發(fā)候選產(chǎn)品及其時間的陳述,包括我們創(chuàng)新渠道中的陳 述。由于許多原因,我們的實(shí)際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述中的預(yù) 期產(chǎn)生重大差異,包括但不限于與我們的臨床開發(fā)活動相關(guān)的風(fēng)險,包括我們之前和正在進(jìn)行的研究中觀察到的陽性結(jié)果可能不會在 以后的試驗(yàn)中復(fù)制或保證監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)任何候選產(chǎn)品,FDA的快速 通道指定可能實(shí)際上不會導(dǎo)致更快的開發(fā),監(jiān)管審查或批準(zhǔn)程序,制造工藝和設(shè)施,監(jiān)管監(jiān)督,產(chǎn)品商業(yè)化,知識產(chǎn)權(quán)聲明,以及我 們向美國證券交易委員會提交的文件中的風(fēng)險,不確定性和其他因 素,包括我們在20-F表格中提交的年度報告的某些部分。鑒于這些 風(fēng)險,不確定性和其他因素,您不應(yīng)過分依賴這些前瞻性陳述,即 使有新的信息可用,我們也沒有義務(wù)更新這些前瞻性陳述,除非法 律要求。
Inotrem SA是一家生物技術(shù)公司,專門從事急性炎性疾病,如感染 性休克的免疫反應(yīng)的控制,今天宣布,歐洲藥品管理局(EMA)已 授予優(yōu)先地位PRIME藥物其主要產(chǎn)品MOTREMTM,在感染性休克領(lǐng)域。
PRIME計劃于2016年由EMA創(chuàng)建
對藥物開發(fā)的早期和持續(xù)支持,為患者提供更快的創(chuàng)新療法,并有可能解決未滿足的醫(yī)療需求。得益于PRIME計劃,Inotrem將能夠優(yōu)化其領(lǐng)先分子的開發(fā),并通過 EMA加速其監(jiān)管檔案的評估。在PRIME程序的訪問MOTREMTM是基于以 下標(biāo)準(zhǔn):(I)的顯著當(dāng)前未滿足的醫(yī)療需要膿毒性休克的治療的存在,(ⅱ)MOTREMTM的有效性在臨床前模型中表現(xiàn)出體內(nèi),(iii)來自第1階段臨床研究的數(shù)據(jù),證明對人的耐受性。
感染性休克是與嚴(yán)重感染相關(guān)的嚴(yán)重和過度的炎癥反應(yīng),具有高死 亡率和存活患者的嚴(yán)重身體,心理和認(rèn)知后果。膿毒癥每年影響高 達(dá)1%的人口,死亡率為25%至40%,使其成為發(fā)達(dá)國家的第10大 死亡原因,也是重癥監(jiān)護(hù)病房死亡的主要原因。MOTREMTM是組分 LR12的活性配方,組分LR12是一種能夠通過抑制TREM-1受體來控制 這種過度炎癥反應(yīng)的合成肽。MotremTM有可能改善膿毒性休克患者的血液動力學(xué)參數(shù)和存活率。目前,該指征尚無特效治療方法。
“歐洲藥品管理局決定將我們的產(chǎn)品納入PRIME計劃,這是對 Inotrem治療急性炎癥的創(chuàng)新方法的認(rèn)識,涉及患者的重要預(yù)后和 需求對于致膿性休克等嚴(yán)重病癥的治療非常重要。這也是第一次為 重癥監(jiān)護(hù)開發(fā)的產(chǎn)品已達(dá)到PRIME狀態(tài),“Inotrem總裁兼聯(lián)合創(chuàng)始 人Jean-Jacques Garaud說。“我們非常高興能夠成為這個計劃的一部分,興奮與EMA的人用藥品委員會以推進(jìn)臨床和商業(yè)發(fā)展 MOTREMTM工作”瑪格麗塔Magguilli薩爾塞多,Inotrem的開發(fā)總監(jiān) 說:。
Inotrem SA是一家生物技術(shù)公司,專門控制急性炎癥性疾病(如感 染性休克)的免疫反應(yīng)。該公司開發(fā)了一種新的免疫調(diào)節(jié)概念,以 控制炎癥反應(yīng)的干擾。該公司更專注于重癥監(jiān)護(hù)室的靶向免疫治療,于2013年在南希由羅氏集團(tuán)早期研發(fā)部門負(fù)責(zé)人Jean-Jacques Garaud博士,SébastienGibot教授創(chuàng)建,Marc Derive博士。
Inotrem的主導(dǎo)產(chǎn)品(LR12)為多種治療適應(yīng)癥(如感染性休克和 心肌梗塞)的個性化治療鋪平了道路。Inotrem得到了歐洲主要投 資者的支持:Sofinnova Partners,Edmond de Rothschild Investment Partners,Biomed Invest和Inserm Transfert Initiative。
Inotrem專注于針對急性炎癥綜合征的靶向免疫療法,并且在該途 徑的生物學(xué)和TREM-1受體方面具有強(qiáng)大的專業(yè)知識。TREM-1是由先 天免疫細(xì)胞和內(nèi)皮細(xì)胞在急性組織攻擊中表達(dá)的免疫受體。TREM-1 是炎性反應(yīng)的一個放大器和最初表征其在敗血癥和其它急性病癥如 缺血再灌注損傷,心肌梗死,出血性休克的病理生理學(xué)作用,胰腺 炎和腎功能衰竭。TREM-1是在感染性休克患者中觀察到的基因組風(fēng) 暴期間過度表達(dá)最多的途徑之一。
LR12是一種合成肽,設(shè)計用于通過抑制TREM-1受體來控制炎癥反應(yīng)的擴(kuò)增環(huán)。幾種膿毒性休克的臨床前模型可以記錄LR12在不同物種 中的治療功效,其顯示出平衡的炎癥反應(yīng),改善的血液動力學(xué)參數(shù) 和存活。
同時,Inotrem與個性化醫(yī)療戰(zhàn)略羅氏診斷合作開發(fā)用于區(qū)分患者 群體的伴隨診斷測試,并找出那些可能比Inotrem發(fā)展更好地應(yīng)對 處理。目前,沒有專門針對膿毒性休克原因的治療,并且過去開發(fā) 此類治療的嘗試已經(jīng)失敗。
專注于控制急性炎癥綜合癥的生物技術(shù)公司Inotrem SA今天宣布,歐洲藥品管理局(EMA)已授予其在感染性休克領(lǐng)域的主要產(chǎn)品 MOTREMTM的PRIority MEdicines(PRIME)計劃。
EMA于2016年創(chuàng)建的PRIME的目的是通過為可能解決患者未滿足需求的藥物提供早期和增強(qiáng)的支持,更快地為患者提供治療。通過 PRIME計劃,Inotrem將能夠優(yōu)化其先導(dǎo)化合物的開發(fā)并加速EMA的監(jiān)管評估。MOTREMTM在PRIME計劃中的應(yīng)用得到以下標(biāo)準(zhǔn)的支持:(i)治療感染性休克有一個重要的未滿足的醫(yī)療需求,(ii) MOTREMTM的功效可以在相關(guān)的體內(nèi)臨床前模型中得到證實(shí)( iii) 來自1期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)顯示人受試者的耐受性。Inotrem今年在四 個歐洲國家推出了一項(xiàng)針對膿毒性休克患者的2期多中心臨床試驗(yàn)。
感染性休克是一種嚴(yán)重且非常衰弱的急性病癥,其存活率高,死亡 率高,身體,心理和認(rèn)知方面存在長期關(guān)系。膿毒癥的特點(diǎn)是對嚴(yán) 重感染的強(qiáng)烈和過度的全身性炎癥反應(yīng),每年影響全世界高達(dá)1%的人口,死亡率為25%至40%,使其成為發(fā)達(dá)國家的第10大死亡原 因。國家和重癥監(jiān)護(hù)病房的第一個死因。MOTREMTM是活性成分LR12的配方,LR12是一種能夠通過抑制TREM-1受體來控制炎癥反應(yīng)的擴(kuò) 增環(huán)的合成肽,因此具有改善膿毒性休克患者的血液動力學(xué)參數(shù)和 存活率的潛力。
“EMA決定授予我們的產(chǎn)品PRIME狀態(tài),這是對Inotrem在急性炎癥 治療方面的創(chuàng)新治療方法以及在感染性休克等嚴(yán)重疾病中對因果療 法的迫切需求的重要認(rèn)可。這也是第一次在重癥監(jiān)護(hù)環(huán)境中開發(fā)的產(chǎn)品正在獲得PRIME狀態(tài),“Inotrem首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人 Jean-Jacques Garaud說道�!拔覀兒芨吲d參與該計劃,并期待與 EMA的人用藥品委員會合作,并通過他們的監(jiān)管支持,推動我們的臨床開發(fā)計劃向MotremTM上市授權(quán)流程邁進(jìn)”,Margarita Salcedo Magguilli補(bǔ)充說。,Inotrem的CDO。
Inotrem是一家生物技術(shù)公司,專門控制在重癥監(jiān)護(hù)環(huán)境中急性炎 癥綜合征中發(fā)生的過度免疫反應(yīng)。該公司開發(fā)了一種新的免疫調(diào)節(jié) 概念,以控制對組織損傷的異常免疫反應(yīng)。該公司于2013年在南希 由羅氏集團(tuán)前研究和早期開發(fā)負(fù)責(zé)人Jean-Jacques Garaud博士,S ébastienGibot教授和Marc Derive博士創(chuàng)立。Inotrem(LR12)的主要產(chǎn)品為膿毒性休克和心肌梗塞的新靶向治療鋪平了道路。Inotrem得到了歐洲領(lǐng)先的專業(yè)投資者的支持--Sofinnova Partners,Edmond de Rothschild Investment Partners,Biomed Invest和Inserm Transfert Initiative。
TREM-1和MOTREMTM(LR12)
Inotrem專注于在重癥監(jiān)護(hù)環(huán)境中針對急性炎癥綜合征的靶向免疫 療法,并且在TREM-1受體的生物學(xué)方面具有重要的專業(yè)知識。TREM-1是一種免疫受體,由介導(dǎo)先天免疫的細(xì)胞以及組織應(yīng)激情況 下的內(nèi)皮細(xì)胞表達(dá)。TREM-1的作用是炎癥反應(yīng)的放大器,其最初表 征為感染性休克,缺血再灌注損傷,心肌梗塞,失血性休克,胰腺 炎和腎衰竭。TREM-1途徑是膿毒性休克患者報告的“基因組風(fēng)暴” 期間過度表達(dá)最多的途徑之一。TREM-1途徑的激活導(dǎo)致涉及從敗血 癥向敗血癥性休克過渡的過度炎癥反應(yīng)。
LR12是能夠通過抑制TREM-1受體來控制炎癥反應(yīng)的擴(kuò)增環(huán)的合成肽。幾種臨床前膿毒性休克模型證明了LR12對幾種動物物種的治療益 處,具有平衡的炎癥反應(yīng),改善的血液動力學(xué)參數(shù)和存活率。
Inotrem與羅氏診斷公司就個性化醫(yī)療策略進(jìn)行合作,開發(fā)了一項(xiàng) 配套診斷測試,以便對敗血癥患者進(jìn)行分層,并確定那些更有可能 對Inotrem治療有反應(yīng)的人。目前沒有針對該適應(yīng)癥的特定療法,并且過去開發(fā)專用療法的嘗試已經(jīng)失敗。
Maina Bhaman加入Sofinnova Partners,對生命科學(xué)進(jìn)行了大量投 資。在加盟Sofinnova合伙人,她是投資總監(jiān)試金石健康創(chuàng)新(原 帝國創(chuàng)新)到倫敦(英國)自2006年以來已投資和幾個英國的生物 技術(shù)公司如送達(dá)董事會Autifony,Cellmedica,Psioxus治療,Pulmocide,Topivert制藥,Puridify(轉(zhuǎn)讓給通用電氣),Thiakis(轉(zhuǎn)讓給惠氏)和Respivert(轉(zhuǎn)讓給強(qiáng)生公司)。此前,Maina曾在多家美國和英國生物技術(shù)公司的研發(fā)團(tuán)隊(duì)工作,包括 Celltech,Oxford Glyco Sciences,Chimeric Therapies和 GeneMedicine。
作為生物技術(shù)生態(tài)系統(tǒng)的支柱,Maina享有卓越的專業(yè)和機(jī)構(gòu)認(rèn)可; 她連續(xù)幾年入選英國生物技術(shù)領(lǐng)域最具影響力的女性。隨著Maina Bhaman的到來,Sofinnova Partners團(tuán)隊(duì)進(jìn)一步加強(qiáng)了其國際層面,并在該領(lǐng)域展現(xiàn)出獨(dú)特的多樣性。
Maina Bhaman說:“我期待加入像Sofinnova Partners這樣經(jīng)驗(yàn)豐 富的團(tuán)隊(duì)。我們在許多共同投資方面進(jìn)行了合作,并為業(yè)務(wù)分享了 相同的愿景和相同的方法。我很高興能繼續(xù)完成這項(xiàng)推動我的使命,支持那些開發(fā)突破性技術(shù)的企業(yè)家,這些技術(shù)可以從根本上改善 患者的生活。”Sofinnova Partners總裁兼執(zhí)行合伙人Antoine Papiernik繼續(xù)說 道:“我們非常高興地歡迎Maina成為我們團(tuán)隊(duì)的合作伙伴。他的專業(yè)知識和業(yè)績記錄與我們的團(tuán)隊(duì)和戰(zhàn)略完美契合。此次招聘也有 助于加強(qiáng)我們的國際層面,并為Sofinnova Partners的發(fā)展做出有 利貢獻(xiàn)。該公司總部設(shè)在巴黎,與有遠(yuǎn)見的企業(yè)家一起投資范式轉(zhuǎn)換技術(shù)。Sofinnova Partners作為創(chuàng)始投資者和領(lǐng)導(dǎo)者,主要參與公司的初創(chuàng)公司和衍生公司。45年多來,該公司已為全球500多家已成為市 場領(lǐng)導(dǎo)者的公司提供支持。Sofinnova Partners目前管理著16億歐 元。
SOFINNOVA
合作伙伴新聞聯(lián)系 安妮?
anne.rein**[ta]**ategiesimage.com
http://www.**finnova.fr
Sofinnova Partners是一家專注于歐洲的領(lǐng)先生命科學(xué)風(fēng)險投資公 司,已任命Maina Bhaman為合伙人。
作為一名成功的醫(yī)療保健投資者,Maina Bhaman來到Sofinnova Partners,擁有悠久的歷史記錄。在加入之前,她自2006年以來一 直擔(dān)任倫敦(英國)Touchstone Innovations(前身為Imperial Innovations)的醫(yī)療保健投資總監(jiān)。她曾領(lǐng)導(dǎo)或共同領(lǐng)導(dǎo)多項(xiàng)投 資,并擔(dān)任多家英國生物技術(shù)公司的董事會成員,如Autifony,Cellmedica,Psioxus Therapeutics,Pulmocide,Topivert Pharma,Puridify(出售給GE),Thiakis(出售給Wyeth)和 Respivert(出售給J&J)。此前,她曾在多家英國和美國生物技 術(shù)公司的研發(fā)團(tuán)隊(duì)工作,包括Celltech,Oxford Glyco Sciences,Chimeric Therapies和GeneMedicine。Maina擁有德克薩斯大學(xué) 奧斯汀分校(美國)的理學(xué)士學(xué)位和倫敦(英國)帝國商學(xué)院的MBA學(xué)位。
作為生物技術(shù)生態(tài)系統(tǒng)的長期成員,Maina獲得了強(qiáng)大的專業(yè)和機(jī) 構(gòu)認(rèn)可; 并連續(xù)幾年被評為英國最佳生物制藥女性之一。隨著 Maina Bhaman的到來,Sofinnova Partners繼續(xù)打造一支具有獨(dú)特 多樣性的真正國際化團(tuán)隊(duì)。
Maina Bhaman說:“我很高興加入像Sofinnova Partners這樣經(jīng)驗(yàn) 豐富的團(tuán)隊(duì)。我們共同合作進(jìn)行了多項(xiàng)共同投資,并明確分享了共 同的方法和愿景。我期待著繼續(xù)追求我的熱情,支持企業(yè)家開發(fā)可 以顯著改善患者生活的范式轉(zhuǎn)換技術(shù)。
Sofinnova Partners執(zhí)行合伙人兼董事長Antoine Papiernik補(bǔ)充 說:“我們非常高興地歡迎Maina成為我們團(tuán)隊(duì)的合作伙伴。她的專業(yè)知識和業(yè)績記錄與我們的團(tuán)隊(duì)和戰(zhàn)略完美匹配。此次招聘也進(jìn) 一步推動了我們的國際影響力,并將為Sofinnova Partners的發(fā)展 做出積極貢獻(xiàn)。
Sofinnova Partners是一家專注于生命科學(xué)的歐洲領(lǐng)先風(fēng)險投資公 司。該公司總部位于法國巴黎,專注于范式轉(zhuǎn)換技術(shù)與有遠(yuǎn)見的企 業(yè)家。Sofinnova Partners尋求投資作為初創(chuàng)企業(yè)和企業(yè)衍生企業(yè)的創(chuàng)始人和主要投資者,并在40多年的時間里為近500家公司提供 支持,在全球范圍內(nèi)創(chuàng)造了市場領(lǐng)導(dǎo)者。今天,Sofinnova Partners管理著超過16億歐元。:http://www.**finnova.fr
SOFINNOVA PARTNERS的媒體聯(lián)系人
ProQR Therapeutics NV(納斯達(dá)克股票代碼:PRQR),致力于通 過創(chuàng)造轉(zhuǎn)化性RNA藥物來改變生活,用于治療嚴(yán)重的遺傳性罕見疾 病,包括囊性纖維化,Leber的先天性黑朦10和營養(yǎng)不良大皰性表 皮松解癥今天宣布,用于營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥(DEB)的研究藥物QR-313已獲得歐洲藥品管理局(EMA)的孤兒藥指定(ODD )。QR-313是一種一流的基于RNA的寡核苷酸,旨在解決由于 COL
2017年9月,QR-313也獲得了FDA的ODD。這標(biāo)志著該公司從FDA和 EMA獲得ODD的第五個候選藥物。QR-313的首次人體臨床試驗(yàn)預(yù)計將 于2018年啟動,預(yù)計2018年中期數(shù)據(jù)讀數(shù)也將開始。
ProQR首席發(fā)展戰(zhàn)略官David M. Rodman博士說:“我們很高興能夠 在美國和歐洲為我們的QR-313計劃指定針對營養(yǎng)不良性大皰性表皮 松解癥的孤兒藥�!� “這對我們公司來說是另一個里程碑,并突 出了這種破壞性疾病患者的未滿足需求。我們的目標(biāo)是開發(fā)并積極 推進(jìn)可以有針對性地處理DEB突變的一系列計劃�!�EMA Orphan藥物指定(ODD)
在歐洲,為了有資格獲得孤兒藥的指定,當(dāng)歐盟的患病率不超過5 萬分之一時,必須將藥物用于治療,預(yù)防或診斷危及生命或長期衰 弱的疾�。ɑ蛘咚幬餇I銷不太可能產(chǎn)生足夠的回報來證明其發(fā)展所 需的投資是合理的,并且當(dāng)沒有令人滿意的診斷,預(yù)防或治療方法 時
或者,如果存在這種方法,藥物將是重要的對受此病影響的人 有益。作為鼓勵開發(fā)孤兒藥的激勵措施,歐盟提供針對指定孤兒藥的特定協(xié)議援助,一旦藥品上市,市場獨(dú)占10年,以及費(fèi)用減免。
QR-313
QR-313是一種一流的基于RNA的寡核苷酸,旨在解決由于COL
本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實(shí)陳述之外的所有陳述均為前 瞻性陳述,通常用“預(yù)期”,“相信”,“可能”,“估計”,“ 期望”,“目標(biāo)”,“打算”等術(shù)語表示�!捌诖保翱赡堋�,“計劃”,“潛力”,“預(yù)測”,“項(xiàng)目”,“應(yīng)該”,“意志 ”,“愿意”和類似的表達(dá)方式。前瞻性陳述基于管理層的信念和 假設(shè)以及截至本新聞稿發(fā)布之日可向管理層提供的信息。這些前瞻 性陳述包括但不限于有關(guān)QR-313及其臨床開發(fā)及其治療潛力的陳述,有關(guān)ODD的陳述及其潛在益處,以及有關(guān)我們針對DEB的計劃管道的陳述。由于許多原因,我們的實(shí)際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述中的預(yù)期產(chǎn)生重大差異,包括但不限于與我們的臨床開發(fā)活動相關(guān)的風(fēng)險,包括我們可能無法實(shí)現(xiàn)孤兒藥指定為我們的QR-提供的預(yù)期 益處313針對DEB的計劃,在我們之前和正在進(jìn)行的研究中觀察到的陽性結(jié)果可能不會在以后的試驗(yàn)中復(fù)制或保證監(jiān)管機(jī)構(gòu),制造工藝 和設(shè)施,監(jiān)管監(jiān)督,產(chǎn)品商業(yè)化,知識產(chǎn)權(quán)聲明和風(fēng)險的任何候選 產(chǎn)品的批準(zhǔn)我們向美國證券交易委員會提交的文件中的不確定性和 其他因素,包括我們在20-F表格中提交的年度報告的某些部分。鑒 于這些風(fēng)險,ProQR Therapeutics NV:
Hookipa Biotech AG(“Hookipa”)是一家臨床階段生物技術(shù)公 司,開創(chuàng)了一種創(chuàng)新的腫瘤學(xué)和傳染病免疫激活療法,今天宣布已 經(jīng)籌集了5960萬美元(5000萬歐元)超額認(rèn)購的C系列融資。該輪融資由一家未披露的藍(lán)籌美國公共投資基金領(lǐng)導(dǎo),該基金專注 于生命科學(xué),與其他新投資者HBM Partners,Hillhouse Capital,Sirona Capital和戰(zhàn)略投資者吉利德一同領(lǐng)導(dǎo)。目前所有 Hookipa投資者,Sofinnova Partners,Forbion Capital Partners,Boehringer Ingelheim Venture Fund,Takeda Ventures和BioMedPartners都參與了該輪融資。
籌款的收益將主要用于推進(jìn)Hookipa領(lǐng)導(dǎo)發(fā)展計劃的兩個概念驗(yàn)證 臨床試驗(yàn),該公司在實(shí)體****患者中預(yù)防性巨細(xì)胞病毒 (“CMV”)疫苗的第二階段研究,以及第一階段研究其頭頸部鱗 狀細(xì)胞癌患者的TheraT®主動免疫治療 此外,Hookipa計劃將其技 術(shù)平臺擴(kuò)展到其他疾病領(lǐng)域,如前列腺癌。
Hookipa基于arenavirus的載體技術(shù)TheraT®和Vaxwave®旨在感染靶 細(xì)胞并刺激強(qiáng)效和持久的免疫反應(yīng)。HB-101是公司基于Vaxwave®的CMV疫苗,今年早些時候成功完成了1期試驗(yàn),證明了其安全性和免 疫原性。已顯示TheraT®在小鼠中引發(fā)獨(dú)特有效的抗原特異性CD8
+ 細(xì)胞毒性T細(xì)胞應(yīng)答和強(qiáng)烈的腫瘤控制。TheraT®通過提供腫瘤相關(guān) 抗原特異性免疫以及警報性白細(xì)胞介素-33(IL-33)的釋放起作用,這是刺激有效和保護(hù)性CD8
+細(xì)胞毒性效應(yīng)T淋巴細(xì)胞的關(guān)鍵。
Hookipa首席執(zhí)行官Joern Aldag說:“我們的愿景是一個免疫系統(tǒng) 通過單藥治療或藥物組合積極控制傳染病和癌癥的世界。我們歡迎 來自這一領(lǐng)先的現(xiàn)有和新投資者的資金和支持,他們已經(jīng)認(rèn)識到我 們的新型病毒載體平臺在這方面的潛力,多功能性和獨(dú)特性。這項(xiàng) 融資使我們能夠通過臨床概念驗(yàn)證的主要轉(zhuǎn)折點(diǎn)推進(jìn)兩項(xiàng)主要的開 發(fā)項(xiàng)目,并將我們的臨床工作擴(kuò)展到其他病毒學(xué)和腫瘤學(xué)適應(yīng)癥�!�Hookipa Biotech
Hookipa Biotech是一家開發(fā)下一代免疫療法的臨床階段公司使用 新型專有的沙粒病毒載體平臺進(jìn)行傳染病和癌癥治療。
Hookipa的Vaxwave®技術(shù)提供了一種全新的復(fù)制缺陷病毒載體平臺,旨在克服當(dāng)前技術(shù)的局限性。Vaxwave®基于淋巴細(xì)胞脈絡(luò)叢腦膜 炎病毒(LCMV)。在該載體中,編碼通常負(fù)責(zé)病毒進(jìn)入靶細(xì)胞的LCMV包膜蛋白的基因已被刪除并被感興趣的靶基因取代。由此產(chǎn)生的載體感染靶細(xì)胞并刺激非常有效和持久的免疫反應(yīng),但是它們不 能再復(fù)制,因此是非致病性的并且本質(zhì)上是安全的。
Hookipa的TheraT®平臺基于減毒復(fù)制病毒,能夠引發(fā)最有效的T細(xì) 胞反應(yīng) - 這是治療侵襲性癌癥患者的關(guān)鍵步驟。重要的臨床前數(shù) 據(jù)表明,TheraT®是一種強(qiáng)大的模式,能夠使“冷酷的腫瘤變熱”,這將導(dǎo)致在對抗實(shí)體腫瘤方面產(chǎn)生額外的功效。具體而言,已證 明TheraT®在動物中是安全的,并且能夠在小鼠中引發(fā)獨(dú)特有效的抗原特異性CD8
+細(xì)胞毒性T細(xì)胞應(yīng)答和強(qiáng)烈的腫瘤控制。目前正在 準(zhǔn)備首次針對人乳頭瘤病毒引起的頭頸癌的HB-201臨床試驗(yàn)。該免 疫腫瘤學(xué)技術(shù)進(jìn)一步被用于靶向腫瘤自身抗原或共享的新抗原。
Hookipa Biotech AG
Marine Popoff Communications Analyst Hookipa Biotech AG
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Hookipa Biotech在超額認(rèn)購的C輪融資中籌集了6000萬美元(5000 萬歐元)
所得款項(xiàng)將用于通過概念驗(yàn)證臨床試驗(yàn)推進(jìn)領(lǐng)先發(fā)展計劃
奧地利維也納,2017年12月11日 - Hookipa Biotech AG (“Hookipa”)是一家臨床階段生物技術(shù)公司,開創(chuàng)了一種創(chuàng)新的腫瘤學(xué)和傳染病免疫激活療法,今天宣布已經(jīng)籌集了5960萬美元 (5000萬歐元)超額認(rèn)購的C系列融資。
HighLife SAS是一家醫(yī)療公司,專注于開發(fā)獨(dú)特的經(jīng)導(dǎo)管二尖瓣置 換術(shù)(TMVR)系統(tǒng),用于治療患有二尖瓣關(guān)閉不全的患者,今天宣 布任命Jose先生(“佩佩”) )Calle Gordo擔(dān)任董事會主席。
Pepe在醫(yī)療器械行業(yè)擁有30年的廣泛業(yè)務(wù)和管理經(jīng)驗(yàn),曾在 Biosensors,Abbott,Guidant和Eli Lilly擔(dān)任過各種執(zhí)行和管理 職務(wù)。
直到最近,他還擔(dān)任Biosensors董事會副主席,最后擔(dān)任執(zhí)行董事 兼首席執(zhí)行官。在新加坡任職期間,他扭轉(zhuǎn)了公司的經(jīng)營業(yè)績,建 立了戰(zhàn)略聯(lián)盟,并與最大的股東合作,成功地將公司私有化和退市,以便在介入心臟病學(xué)領(lǐng)域創(chuàng)造價值1億美元的全球價值。
他之前領(lǐng)導(dǎo)的全球團(tuán)隊(duì)開發(fā)了Xience™,一系列藥物洗脫支架和治 療冠狀動脈疾病的市場領(lǐng)導(dǎo)者,同時擔(dān)任位于加利福尼亞Guidant的藥物洗脫支架,血管介入的副總裁兼總經(jīng)理。
作為位于布魯塞爾的雅培血管公司的副總裁,他后來在美國以外的地方管理雅培血管的國際業(yè)務(wù),并在全球范圍內(nèi)引領(lǐng)MitraClip™的商業(yè)化推廣,MitraClip™是一種二尖瓣修復(fù)的經(jīng)皮治療。
Calle Gordo先生畢業(yè)于西班牙馬德里Universidad Politecnica生 物醫(yī)學(xué)和電子工程專業(yè)。
“我很高興加入HighLife團(tuán)隊(duì),我期待為公司和董事會提供支持,讓HighLife二尖瓣成為可以從TMVR中受益的患者的現(xiàn)實(shí)�!�Pepe說。
HighLife總部設(shè)在巴黎(法國),由GeorgBörtlein于2010年創(chuàng)立。在最近Sofinova Partners對HighLife的投資之后,Antoine Papiernik加入了公司的董事會。
“我們很高興Pepe Calle Gordo加入公司擔(dān)任主席。他在介入心臟 病學(xué)領(lǐng)域的長期經(jīng)驗(yàn)和記錄是首屈一指的�!�Sofinnova Partners 執(zhí)行合伙人Antoine Papiernik表示。
“我很榮幸和激動,我們可以吸引一位擁有Pepe人才和經(jīng)驗(yàn)的董事 長。他對結(jié)構(gòu)核心及其建筑運(yùn)營能力的完美和全球理解是我們公司 發(fā)展階段的理想時刻�!�GeorgBörtlein說道。
HighLife技術(shù)依賴于以可逆方式在天然二尖瓣小葉周圍初始放置環(huán) 組件。一旦確認(rèn)了第一個組件的位置,生物假體就會在幾分鐘內(nèi)通 過環(huán)傳遞,并且無論接入位置如何,都可以在天然環(huán)內(nèi)找到其自然 位置。該方法允許在導(dǎo)管股靜脈并通過穿過心房間隔膜的穿刺到達(dá) 天然二尖瓣之后進(jìn)行經(jīng)中隔假體的經(jīng)中隔進(jìn)入和輸送。這種途徑減 輕了在弱化的心肌中進(jìn)行經(jīng)心尖穿刺的需要,并且由于醫(yī)生的青睞,因?yàn)楸苊饬藢颊叩倪M(jìn)一步創(chuàng)傷。
Inotrem SA是一家專注于控制感染性休克等急性炎癥綜合征的生物 技術(shù)公司,今天宣布與羅氏診斷公司簽署研發(fā)合作協(xié)議,開發(fā)使用 由Inotrem開發(fā)的可溶性血漿循環(huán)蛋白(sTREM-1)的伴隨診斷測試。羅氏專有的Elecsys®平臺。這是羅氏診斷公司與一家初創(chuàng)生物技 術(shù)公司的第一份合作協(xié)議。
根據(jù)協(xié)議條款,羅氏和Intorem將共同開發(fā)一種體外穩(wěn)健的原型分 析,用于定量測量膿毒性休克患者血漿樣本中的可溶性TREM-1 (sTREM-1)。sTREM-1是TREM-1免疫擴(kuò)增途徑激活的標(biāo)志物,并且 已顯示高sTREM-1血漿濃度與敗血癥性休克患者的陰性結(jié)果相關(guān)。血液中sTREM-1的測量可為膿毒性休克患者的診斷和預(yù)后提供有價 值的指標(biāo)1,2,3。
Inotrem目前正在對膿毒性休克患者進(jìn)行臨床2期臨床試驗(yàn),以證明 其先導(dǎo)化合物Motrem™(LR12)在膿毒性休克治療中的益處4。與羅 氏診斷公司的合作可能會產(chǎn)生支持Motrem™開發(fā)的配套診斷。
“ 膿毒性休克的主要問題之一是該患者群體的異質(zhì)性。該合作提 議開展一項(xiàng)測試,允許對敗血癥患者進(jìn)行某種分層,以便理想地識 別更有可能對Motrem治療做出反應(yīng)的患者,“Inotrem首席執(zhí)行官 兼聯(lián)合創(chuàng)始人Jean-Jacques Garaud說�!斑@表明我們愿意加速為 這些患者開發(fā)針對性治療解決方案�!�
膿毒性休克的病理生理學(xué)特征在于對嚴(yán)重感染的強(qiáng)烈和過度的全身 性炎癥反應(yīng)5。其后果包括重要器官功能障礙和可能對患者致命的主要血液動力學(xué)障礙。TREM-1途徑的激活被認(rèn)為是導(dǎo)致感染性休克的關(guān)鍵因素6。
“作為體外診斷解決方案的領(lǐng)導(dǎo)者7,這是一個參與重癥監(jiān)護(hù)醫(yī)學(xué) 新領(lǐng)域開放的絕佳機(jī)會,特別是在一個因感染性休克困難和高度異 質(zhì)的人群而聞名的地區(qū)”,Jean-Claude分享Gottraux,羅氏診斷,集中和護(hù)理點(diǎn)解決方案負(fù)責(zé)人�!拔覀兲貏e高興,因?yàn)檫@是羅氏 診斷公司首次與一家初創(chuàng)生物技術(shù)公司合作�!�
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